La TERAPIA GÉNICA es un tratamiento médico que consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función que les permita superar una alteración.
Con la ayuda de vectores adecuados, que son generalmente virus, se introduce el gen correcto y se integra en el ADN de la célula enferma mediante técnicas de recombinación genética.
En principio existen tres formas de tratar enfermedades con estas terapias:
- Sustituir genes alterados.
Se pueden corregir mutaciones mediante cirugía génica, sustituyendo el gen defectuoso o reparando la secuencia mutada.
- Inhibir o contrarrestar efectos dañinos.
Se lleva a cabo mediante la inhibición dirigida de la expresión génica. Este proceso se desarrolla bloqueando promotores, interfiriendo con los mecanismos de expresión génica mediante RNAs anti-sentido que son complementarios de RNA-m y se unen a ellos bloqueándolos, o, más recientemente, mediante siRNA ("small interferents RNA", "RNAs pequeños interferentes"), que bloquean secuencias específicas de RNA, por lo que pueden inhibir cualquier gen bloqueando sus RNA-m.
- Insertar genes nuevos.
Se realiza por supresión dirigida de células específicas. Se insertan genes suicidas que destruyen a la propia célula que los aloja o genes estimuladores de la respuesta inmune. También se puede introducir una copia de un gen normal para sustituir la función de un gen mutante que no fabrica una proteína correcta.
- Introducir genes supresores de tumores.
- Introducir genes suicidas.
- Introducir genes que aumenten sensibilidad a fármacos.
¡Perfecto! muchas gracias Ramón, después de que el otro día dedicásemos un tiempo a hablar sobre esto, me quede realmente confusa en por qué no continuaban avanzando en este poderoso campo para aplicar terapias que puedan ayudar a los que padezcan la peligrosa enfermedad del cáncer. Ahora que he leido tu blog me quedo mucho más tranquila de ver que los científicos están en ello y que seguro que dentro de muy poco el cáncer será una enfermedad de poca importancia. ¡CONFIEMOS EN NUESTROS CIENTÍFICOS!
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